晟德（4123）重要子公司順天醫藥（6535）近日公布，用於治療急性缺血性中風治療領域的核心新藥LT3001臨床二期試驗成果，儘管公司認為該藥創下30年來未被改寫的治療限制，但市場卻重現去年中國二期臨床試驗解盲結果後，股價反而走跌的情況。
對此，晟德集團董座林榮錦與順藥總座葉聖文在週一（10/27）的法說會上有進一步說明。
然而，在集團董座與順藥總座親上火線向法人與媒體說明後，市場反應仍不佳，順藥週二（10/28）股價盤中再吞跌停244元，收盤打開收在245元。
回顧上次與本次順藥新藥的解盲結果，法人之所以不埋單，主要問題出在公司並沒有公布P值。所謂的新藥P值，是判斷藥物療效是否在統計上達到顯著差異的指標，通常以P值小於等於0.05為標準。
市場關注P值缺席 順藥解釋二期試驗設計目的不同
順藥總經理葉聖文表示，市場之所以有「為什麼二期沒有P值」的質疑，來自於把三期藥證標準，拿來檢驗二期數據。她強調，P值小於等於0.05，是藥證審查時要求的統計顯著性，「一般統計要顯著的要求在三期，但順藥的二期試驗，目的不是為了直接提出P值，而是為三期的統計假設建立依據」。
順藥總經理葉聖文。（攝影：林韋伶）
她進一步解釋臨床試驗的統計邏輯，當預期治療組與對照組間會有8％的療效差異時，會用這個差異、目標統計去推估需要的樣本數，假設差異是8％，那可能需要的總樣本數約1200人、兩組各600人，才能讓P小於等於0.05、達到統計顯著。
但順藥二期每組試驗約100人，樣本數遠小於600，因此在統計上不可能達到小於0.05的P值，葉聖文表達不解為何外界會在二期就期待公司拿出P值數據。
她表示，順藥二期真正的任務，是「找到某一個族群」，並用這個族群的差異，去推估三期應該怎麼設計；也就是說，二期提供的是估算依據，而不是最終檢定結果。
聚焦中重度患者 找出最有顯著差異的族群
葉聖文進一步說明，團隊後來發現，若聚焦在「中重度、手腳失能、失語症」這類病人的族群，治療差異不只8％，有機會提升到13％、甚至15％。當差異從8％放大到13％～15％時，所需樣本數就能從1200人降到800人左右，統計上同樣可以達到P小於等於0.05。
這也是為什麼順藥在三期試驗的設計中，會直接鎖定醫療需求最高、同時最有機會拉出顯著差距的中重度病人。
她也提到，由於此藥是創新藥，不是學名藥、也不是生物相似藥，沒有現成的歷史數據可用，因此在二期前「根本猜不到需要多少人，也猜不到要收什麼樣的病人」，必須自己摸索出資料來，再用得到的訊息去設計三期。
臨床醫師強調病人立場 健保給付仍須依統計意義
值得注意的是，順藥此次法說會請到幫忙作臨床實驗的醫生，中國醫藥大學神經內科主任劉崇祥來到現場。
劉崇祥指出，在醫療決策上，必須同時兼顧「病人的立場」與「國家的立場」，「病人的立場是重中之重，但國家不見得付得起所有的藥錢」，因此健保給付必須建立在「有顯著意義」的基礎上。
中國醫藥大學神經內科主任劉崇祥。（攝影：林韋伶）
劉崇祥舉例，血栓溶解劑PPA在1995年時健保給付約1000美元，美國則高達6000美元；經過多年努力，國內健保現已提高至1萬美元，但部分醫院仍需自費數十萬台幣。
劉崇祥分享，曾有一位病患的兒子花了10多萬美元後跟他說，「終於把媽媽找回來了」，儘管該名病患因中風兩次仍需臥床，但經治療後當外界跟她說時，眼神開始有反應，劉崇祥分析：「這就是從病人立場出發的意義」。
林榮錦稱LT3001為「世紀大藥」 授權鎖定全球前十大藥廠
有這樣的病例，讓林榮錦的信心大增，也將公司正在研發的這款新藥定位為「世紀大藥」。他分享，目前公司正在談授權的對象都是全球前十大藥廠，沒有排在前十大的藥廠雖然對這項新藥也有興趣，但並非林榮錦的授權首選，因為他認為這種藥「一定要前十大藥廠做才有意義」。
林榮錦指出：「晟德的目標是讓LT3001成功進入市場，因此必須邀請具全球中風領域影響力的戰略夥伴共同參與。我們設計具彈性的選擇權式授權架構，以降低藥廠疑慮並提升市場對LT3001的興趣。」
全球市場潛力高達80億美元 急性中風藥物仍有巨大缺口
展望順藥的未來，林榮錦進一步表示：「LT3001的成功只是順藥的新起點。順藥在開發過程中累積深厚的臨床與策略經驗，放眼全球，在中風治療領域具備如此完整開發能量的企業屈指可數。未來，順藥將成為晟德集團創新藥事業的領航員，持續探索前沿治療技術。」
公司指出，目前急性缺血性中風的標準療程為在黃金治療期4.5小時內施打溶栓劑tPA。然而，tPA具6%出血風險，僅有10%的患者可接受治療，且療效改善率僅約6%。
即便如此，tPA每年仍創造超過20億美元的全球銷售額，顯示市場需求龐大且未被滿足。若LT3001順利上市，依每療程1.6至2.5萬美元估算，全球潛在市場規模可達60至80億美元，具極高商業價值。
