今年八月，健保將納入全球最貴的藥物之一，注射一劑費用高達4900萬元的「諾健生（Zolgensma）」。為何該藥價格如此驚人？又為何健保選擇納入健保用藥？健保署副署長蔡淑鈴點出關鍵，因為該藥物的適應症「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」，是全球嬰幼兒致死率最高的罕見疾病。
而在台灣，健保署統計帶有該罕見基因的國人比率約為2%至4%，當夫妻雙方都是SMA帶因者時，則胎兒就有25%機率罹患SMA。罕見疾病基金會資料則顯示，SMA在台灣是帶因率第二高的體染色體隱性遺傳疾病，僅次於海洋性貧血。
「SMA的小孩子出生，可能會在6個月內出現症狀，通常會於8到13個月內死亡。」蔡淑鈴解釋，即便是沒有死亡的幼兒，在有生之年仍得經歷終身的長期治療，並且無法治癒。
為了協助台灣SMA的罕病患者，健保署在納入諾健生之前，已經有百健藥廠的脊瑞拉注射液（Spinraza）、以及羅氏藥廠的服脊立口服溶液用粉劑（Evrysdi）。若比較單價，脊瑞拉注射液每支約200萬元，服脊立口服溶液用粉劑每瓶則是約22萬元，都與諾健生的一次注射費用4900萬元相去甚遠。
既然已有治療藥物，為何健保還納入藥價數倍的新藥？「只看錢，是簡化了事情的複雜度。」蔡淑鈴說明，Spinraza與Evrysdi都需要終身服藥，這不僅僅是藥費的累積，更多時候是家人照顧需要付出的成本，「一個失能的孩子在家，就是沒辦法工作（賺錢）了。」
更別說，由於需要採取脊椎注射的方式，「對父母的心情是相當煎熬。」蔡淑鈴表示，即便是口服劑型在長期使用下，仍有影響其他器官的風險。
相較之下，諾健生目前主打的，就是「打一針終身有效，在兩歲以內打，就能跟一般小孩一樣成長。」蔡淑鈴這句話背後，也是研發諾健生的藥廠諾華，能夠將藥價訂到如此天價的主因，因為對患者家屬而言，其他治療方案的整體費用，花費未必比較低。
健保署的資料顯示，若以治療所需的藥費來看，選擇注脊瑞拉注射液每年得花超過700萬元，而選用服脊立口服溶液用粉劑每年所需藥費逾600萬元，等於需要終身治療的SMA患者，累積下來的花費可能與一次注射4900萬元的諾健生，相較之下更高。
也因此，能夠一次治療就有效的藥物，成為健保署在SMA已有兩款用藥的情況下，仍積極納入健保用藥的關鍵。然而，面對天價新藥，健保署也提出新的付款方式，也就是分期付款的方式。
「如果患者活一年，我們就付一期的錢。」蔡淑鈴說明，由於諾華目前追蹤用藥患者的時間約為七至八年，因此健保署以此為基礎，與諾華討論出分期付款的方法，「如果療效不如預期，就不用付錢。」
至於納入天價藥物，是否會排擠其他罕病用藥的機會？「我們在盤算時，一定是（罕見疾病）專款夠用的。」蔡淑鈴表示，對於罕病用藥的態度，是只要有申請就會嚴肅討論，同時也持續縮短與藥廠議價的時程，藉此讓罕病用藥能更快納入健保，提供給需要病患。
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